A quoi servent vos dons ?

 

Grâce aux dons du Téléthon, l’AFM finance différentes pistes thérapeutiques. Les unes font appel à la pharmacologie classique, les autres sont très innovantes : utiliser un gène sain comme médicament, intervenir directement sur le gène pour le réparer, reconstruire des organes lésés grâce à des cellules souches… Au cours des dernières années, ces stratégies thérapeutiques ont démontré leur efficacité chez des animaux atteints de maladies rares et, pour des premières maladies, chez l’homme.

34 essais sont en cours ou en préparation pour des maladies neuromusculaires ou non, financés par l’AFM grâce aux dons du Téléthon. Les chercheurs sont désormais en passe de trouver des solutions thérapeutiques pour des dizaines de maladies génétiques (muscle, vision, déficit immunitaire ou encore vieillissement). Au-delà des maladies rares, les résultats obtenus par ces chercheurs et médecins engagés aux côtés de l’AFM pourront servir au plus grand nombre en bénéficiant à des maladies plus fréquentes.

Parallèlement, l’AFM continue à
aider les familles dans leur vie quotidienne et œuvre pour que les malades soient reconnus comme des citoyens à part entière. Ses revendications sont, pour la plupart, prises en compte dans la loi pour l’égalité des chances de 2005 : droit à compensation assurant la prise en charge des aides techniques et humaines nécessaires à l’autonomie des personnes en situation de handicap, droit à la scolarisation en milieu ordinaire, droit à l’emploi… Mais, sur le terrain, la concrétisation de ces droits nécessite encore un virage culturel, dont l’AFM est le fer de lance.